Anemia falciforme: terapia genética é esperança contra doença 'invisível' que afeta dezenasgladiator jackpot onlinemilharesgladiator jackpot onlinebrasileiros:gladiator jackpot online

Pessoas com doença falciforme produzem glóbulos vermelhosgladiator jackpot onlineformato incomum — parecidos a uma foice.

Isso pode gerar uma sériegladiator jackpot onlineproblemas, uma vez que essas células têm um tempogladiator jackpot onlinevida reduzido e podem bloquear os vasos sanguíneos, o que causa dor e infecções potencialmente fatais.

Já pacientes com beta talassemia não produzem hemoglobina suficiente. Com isso, eles geralmente precisamgladiator jackpot onlinetransfusõesgladiator jackpot onlinesangue periódicas, com poucas semanasgladiator jackpot onlineintervalo entre as sessões.

Como a terapia gênica funciona

O DNA é o livro da vida — e os genes trazem as instruções sobre como cada célula do nosso corpo deve funcionar.

A ediçãogladiator jackpot onlinegenes permite a manipulação precisa do DNA. O novo tratamento recém-aprovado no Reino Unido envolve a retiradagladiator jackpot onlinecélulas-tronco da medula óssea do próprio paciente.

Em laboratório, a ferramentagladiator jackpot onlineedição genética Crispr utiliza espéciesgladiator jackpot onlinetesouras moleculares para fazer cortes precisos no DNA dessas células. Isso permite desativar os genes defeituosos que estão por trás dos problemasgladiator jackpot onlinesaúde.

As células modificadas são, então, infundidasgladiator jackpot onlinevolta no organismo. Com isso, o corpo começa a produzir hemoglobina dentro dos padrões esperados.

Nos ensaios clínicos que serviramgladiator jackpot onlinebase para a aprovação, 28 dos 29 pacientes com anemia falciforme deixaramgladiator jackpot onlineapresentar dores intensas e 39 dos 42 pacientes com beta talassemia não precisam mais das transfusõesgladiator jackpot onlinesangue há pelo menos um ano. Espera-se que a terapia gênica possa ser uma solução permanente para eles.

Os testes com a nova terapia continuam a acontecer no Reino Unido, nos EUA, na França, na Alemanha e na Itália.

Cercagladiator jackpot online15 mil pessoas no Reino Unido têm doença falciforme, a maioria com antecedentes familiares africanos ou caribenhos. Quase 300 bebês nascem no Reino Unido com doença falciforme todos os anos.

No Brasil, onde ainda não há previsão para a chegada da nova terapia, o Ministério da Saúde estima entre 60 a 100 mil indivíduos com anemia falciforme. Cercagladiator jackpot online3 mil novos casos são diagnosticados todos os anos.

"Dados do Sistemagladiator jackpot onlineInformaçõesgladiator jackpot onlineMortalidade do SUS apontam que, entre 2014 e 2019, a maior parte dos pacientes com doença falciforme no Brasil faleceu na segunda décadagladiator jackpot onlinevida (20 aos 29 anos). O Brasil registra maisgladiator jackpot onlineum óbitogladiator jackpot onlinepor diagladiator jackpot onlinedecorrência da doença e mantém uma médiagladiator jackpot onlineum óbito por semanagladiator jackpot onlinecriançasgladiator jackpot online0 a 5 anos", aponta o ministério.

Maisgladiator jackpot onlinemil pessoas no Reino Unido são afetadas pela beta talassemia. Elas geralmente têm origens familiares relacionadas a regiões como o Mediterrâneo, o Sudeste Asiático e o Oriente Médio.

O Ministério da Saúde calcula que cercagladiator jackpot onlinemil brasileiros apresentam as formas mais gravesgladiator jackpot onlinetalassemia.

"Tanto a doença falciforme quanto a beta talassemia são condições dolorosas que duram a vida toda e,gladiator jackpot onlinealguns casos, podem ser fatais", pontua Julian Beach, diretor executivo interinogladiator jackpot onlineQualidade e Acesso aos Cuidadosgladiator jackpot onlineSaúde da Agência Reguladoragladiator jackpot onlineMedicamentos e Produtosgladiator jackpot onlineSaúde (MHRA) do Reino Unido.

"Até o momento, um transplantegladiator jackpot onlinemedula óssea — que deve virgladiator jackpot onlineum doador estreitamente compatível e apresenta um riscogladiator jackpot onlinerejeição — era a única opçãogladiator jackpot onlinetratamento permanente."

A partirgladiator jackpot onlineagora, segundo Beach, o arsenal terapêutico contra as duas enfermidades se ampliou com a aprovação da primeira terapia genética, cujo nome comercial é Casgevy.

Nos ensaios clínicos, foi "descoberto que ela restaura a produção saudávelgladiator jackpot onlinehemoglobina na maioria dos participantes com doença falciforme e beta talassemia que dependemgladiator jackpot onlinetransfusões, o que alivia os sintomas", disse ele.

'Sinto que renasci'

Jimi Olaghere pensou que precisaria esperar décadas para se livrar da doença falciforme.

Ele deu um depoimento à BBC Newsgladiator jackpot online2022, depoisgladiator jackpot onlinese tornar um dos primeiros sete pacientes a se beneficiar do novo tratamentogladiator jackpot onlineedição genética nos Estados Unidos.

"É como nascergladiator jackpot onlinenovo", declarou Olaghere no ano passado.

Ele disse sobre como sentiu que o tratamento havia mudadogladiator jackpot onlinevida. "Quando olho para trás, penso: 'Não acredito que vivi com isso'."

Olaghere vivia com anemia falciforme desde a infância. "Você sempre tem que estar com uma mentalidadegladiator jackpot onlineguerra, sabendo que seus dias serão repletosgladiator jackpot onlinedesafios."

"A doença falciforme é uma condição incrivelmente debilitante, causa dor significativa às pessoas e leva à mortalidade precoce", destacou John James, presidente da Sickle Cell Society, uma associação que realiza ações sobre a anemia falciforme no Reino Unido.

"Atualmente, existem poucos medicamentos disponíveis para os pacientes. Por isso, saúdo a notíciagladiator jackpot onlineque um novo tratamento foi considerado seguro e eficaz, com o potencialgladiator jackpot onlinemelhorar significativamente a qualidadegladiator jackpot onlinevidagladiator jackpot onlinetantas pessoas."

O preço do Casgevy ainda não foi definido, mas especula-se que a terapia possa custar 1 milhãogladiator jackpot onlinelibras (R$ 6 milhões) ou mais — o que pode ser considerado um preço muito alto para os serviços públicosgladiator jackpot onlinesaúde.

Em abril, o Institutogladiator jackpot onlineRevisão Clínica e Econômica dos Estados Unidos calculou que o tratamento só seria rentável caso seu preço ultrapassasse a casagladiator jackpot online1,5 milhãogladiator jackpot onlinelibras (R$ 9 milhões).

O Casgevy é um tratamento personalizado e único, feito a partirgladiator jackpot onlineajustes nas células do próprio paciente — o que torna o processo caro e demorado. Além disso, os responsáveis também acrescentam na conta os custos com a pesquisa e o desenvolvimento.

A Vertex, empresa farmacêutica americana responsável pela terapia gênica, deseja que o produto seja utilizadogladiator jackpot onlineforma ampla. Para isso, precisará estabelecer um preço que os serviços públicosgladiator jackpot onlinesaúde estejam preparados para pagar.