Anemia falciforme: terapia genética é esperança contra doença 'invisível' que afeta dezenascodigo promocional da betano 2024milharescodigo promocional da betano 2024brasileiros:codigo promocional da betano 2024

Pessoas com doença falciforme produzem glóbulos vermelhoscodigo promocional da betano 2024formato incomum — parecidos a uma foice.

Isso pode gerar uma sériecodigo promocional da betano 2024problemas, uma vez que essas células têm um tempocodigo promocional da betano 2024vida reduzido e podem bloquear os vasos sanguíneos, o que causa dor e infecções potencialmente fatais.

Já pacientes com beta talassemia não produzem hemoglobina suficiente. Com isso, eles geralmente precisamcodigo promocional da betano 2024transfusõescodigo promocional da betano 2024sangue periódicas, com poucas semanascodigo promocional da betano 2024intervalo entre as sessões.

Como a terapia gênica funciona

O DNA é o livro da vida — e os genes trazem as instruções sobre como cada célula do nosso corpo deve funcionar.

A ediçãocodigo promocional da betano 2024genes permite a manipulação precisa do DNA. O novo tratamento recém-aprovado no Reino Unido envolve a retiradacodigo promocional da betano 2024células-tronco da medula óssea do próprio paciente.

Em laboratório, a ferramentacodigo promocional da betano 2024edição genética Crispr utiliza espéciescodigo promocional da betano 2024tesouras moleculares para fazer cortes precisos no DNA dessas células. Isso permite desativar os genes defeituosos que estão por trás dos problemascodigo promocional da betano 2024saúde.

As células modificadas são, então, infundidascodigo promocional da betano 2024volta no organismo. Com isso, o corpo começa a produzir hemoglobina dentro dos padrões esperados.

Nos ensaios clínicos que serviramcodigo promocional da betano 2024base para a aprovação, 28 dos 29 pacientes com anemia falciforme deixaramcodigo promocional da betano 2024apresentar dores intensas e 39 dos 42 pacientes com beta talassemia não precisam mais das transfusõescodigo promocional da betano 2024sangue há pelo menos um ano. Espera-se que a terapia gênica possa ser uma solução permanente para eles.

Os testes com a nova terapia continuam a acontecer no Reino Unido, nos EUA, na França, na Alemanha e na Itália.

Cercacodigo promocional da betano 202415 mil pessoas no Reino Unido têm doença falciforme, a maioria com antecedentes familiares africanos ou caribenhos. Quase 300 bebês nascem no Reino Unido com doença falciforme todos os anos.

No Brasil, onde ainda não há previsão para a chegada da nova terapia, o Ministério da Saúde estima entre 60 a 100 mil indivíduos com anemia falciforme. Cercacodigo promocional da betano 20243 mil novos casos são diagnosticados todos os anos.

"Dados do Sistemacodigo promocional da betano 2024Informaçõescodigo promocional da betano 2024Mortalidade do SUS apontam que, entre 2014 e 2019, a maior parte dos pacientes com doença falciforme no Brasil faleceu na segunda décadacodigo promocional da betano 2024vida (20 aos 29 anos). O Brasil registra maiscodigo promocional da betano 2024um óbitocodigo promocional da betano 2024por diacodigo promocional da betano 2024decorrência da doença e mantém uma médiacodigo promocional da betano 2024um óbito por semanacodigo promocional da betano 2024criançascodigo promocional da betano 20240 a 5 anos", aponta o ministério.

Maiscodigo promocional da betano 2024mil pessoas no Reino Unido são afetadas pela beta talassemia. Elas geralmente têm origens familiares relacionadas a regiões como o Mediterrâneo, o Sudeste Asiático e o Oriente Médio.

O Ministério da Saúde calcula que cercacodigo promocional da betano 2024mil brasileiros apresentam as formas mais gravescodigo promocional da betano 2024talassemia.

"Tanto a doença falciforme quanto a beta talassemia são condições dolorosas que duram a vida toda e,codigo promocional da betano 2024alguns casos, podem ser fatais", pontua Julian Beach, diretor executivo interinocodigo promocional da betano 2024Qualidade e Acesso aos Cuidadoscodigo promocional da betano 2024Saúde da Agência Reguladoracodigo promocional da betano 2024Medicamentos e Produtoscodigo promocional da betano 2024Saúde (MHRA) do Reino Unido.

"Até o momento, um transplantecodigo promocional da betano 2024medula óssea — que deve vircodigo promocional da betano 2024um doador estreitamente compatível e apresenta um riscocodigo promocional da betano 2024rejeição — era a única opçãocodigo promocional da betano 2024tratamento permanente."

A partircodigo promocional da betano 2024agora, segundo Beach, o arsenal terapêutico contra as duas enfermidades se ampliou com a aprovação da primeira terapia genética, cujo nome comercial é Casgevy.

Nos ensaios clínicos, foi "descoberto que ela restaura a produção saudávelcodigo promocional da betano 2024hemoglobina na maioria dos participantes com doença falciforme e beta talassemia que dependemcodigo promocional da betano 2024transfusões, o que alivia os sintomas", disse ele.

'Sinto que renasci'

Jimi Olaghere pensou que precisaria esperar décadas para se livrar da doença falciforme.

Ele deu um depoimento à BBC Newscodigo promocional da betano 20242022, depoiscodigo promocional da betano 2024se tornar um dos primeiros sete pacientes a se beneficiar do novo tratamentocodigo promocional da betano 2024edição genética nos Estados Unidos.

"É como nascercodigo promocional da betano 2024novo", declarou Olaghere no ano passado.

Ele disse sobre como sentiu que o tratamento havia mudadocodigo promocional da betano 2024vida. "Quando olho para trás, penso: 'Não acredito que vivi com isso'."

Olaghere vivia com anemia falciforme desde a infância. "Você sempre tem que estar com uma mentalidadecodigo promocional da betano 2024guerra, sabendo que seus dias serão repletoscodigo promocional da betano 2024desafios."

"A doença falciforme é uma condição incrivelmente debilitante, causa dor significativa às pessoas e leva à mortalidade precoce", destacou John James, presidente da Sickle Cell Society, uma associação que realiza ações sobre a anemia falciforme no Reino Unido.

"Atualmente, existem poucos medicamentos disponíveis para os pacientes. Por isso, saúdo a notíciacodigo promocional da betano 2024que um novo tratamento foi considerado seguro e eficaz, com o potencialcodigo promocional da betano 2024melhorar significativamente a qualidadecodigo promocional da betano 2024vidacodigo promocional da betano 2024tantas pessoas."

O preço do Casgevy ainda não foi definido, mas especula-se que a terapia possa custar 1 milhãocodigo promocional da betano 2024libras (R$ 6 milhões) ou mais — o que pode ser considerado um preço muito alto para os serviços públicoscodigo promocional da betano 2024saúde.

Em abril, o Institutocodigo promocional da betano 2024Revisão Clínica e Econômica dos Estados Unidos calculou que o tratamento só seria rentável caso seu preço ultrapassasse a casacodigo promocional da betano 20241,5 milhãocodigo promocional da betano 2024libras (R$ 9 milhões).

O Casgevy é um tratamento personalizado e único, feito a partircodigo promocional da betano 2024ajustes nas células do próprio paciente — o que torna o processo caro e demorado. Além disso, os responsáveis também acrescentam na conta os custos com a pesquisa e o desenvolvimento.

A Vertex, empresa farmacêutica americana responsável pela terapia gênica, deseja que o produto seja utilizadocodigo promocional da betano 2024forma ampla. Para isso, precisará estabelecer um preço que os serviços públicoscodigo promocional da betano 2024saúde estejam preparados para pagar.