Terapia genética revolucionária cura pacientes com hemofilia:aplicativo central das apostas

Como muitos hemofílicos, Elliott cresceu com medoaplicativo central das apostasse machucar. Ele conta que seus professores "me envolviamaplicativo central das apostasplástico bolha". O esporte que ele mais queria jogar — rúgbi — estava completamente foraaplicativo central das apostascogitação.

"Não gostava do fatoaplicativo central das apostasser diferente e incapazaplicativo central das apostasfazer as coisas", diz ele.

A certa altura, Elliott tomava injeçõesaplicativo central das apostasfator IX a cada dois dias para evitar que sofresse um sangramento potencialmente fatal.

Mas ele conseguiu se manter saudável, ao contrárioaplicativo central das apostasmuitos outros com hemofilia que enfrentam graves danos nas articulações devido ao sangramento.

"Temos muitos pacientes jovensaplicativo central das apostastorturante agonia e não há nada que possamos fazer para reverter o dano nas articulações", diz Pratima Chowdary, professora do Royal Free Hospital e da Universidade College London, que trabalhou na pesquisa.

Terapia genética

Elliot recebeu um vírus criado a partiraplicativo central das apostasengenharia genética que continha instruções para produzir o fator IX ausente.

O vírus age como uma espécieaplicativo central das apostas"carteiro microscópico" que entrega as instruções ao fígado, que então começa a produzir a proteínaaplicativo central das apostascoagulação.

Elliott recebeu a infusãoaplicativo central das apostasapenas uma sessão, que demorou cercaaplicativo central das apostasuma hora.

Ele se lembraaplicativo central das apostaster ficado surpreso ao ver a quantidadeaplicativo central das apostasfator IXaplicativo central das apostasseu sangue saltaraplicativo central das apostasapenas 1% dos níveis normais para o normal.

As descobertas, publicadas no periódico científico New England Journal of Medicine, mostraram que noveaplicativo central das apostascada 10 pacientes que receberam a terapia não precisaramaplicativo central das apostasnovas injeçõesaplicativo central das apostasfator IXaplicativo central das apostascoagulação.

"Não fiz nenhum outro tratamento desde que fiz minha terapia; é tudo realmente um milagre. Bem, é ciência, mas parece um milagre para mim", diz Elliott.

"Minha vida é completamente normal, não há nada que eu tenha que parar e pensar 'como minha hemofilia pode afetar isso?'", diz Elliott. Agora ele pode esquiar e andaraplicativo central das apostasmoto, por exemplo.

"Estamos muito animados com os resultados", diz a professora Chowdary.

Ela diz que houve um "impacto revolucionário" na vida dos pacientes cercaaplicativo central das apostasum ano após a terapia, quando eles percebiam: "Não preciso me preocupar com minha hemofilia".

Esse estudo é apenas o mais recenteaplicativo central das apostasuma sérieaplicativo central das apostasavanços no tratamento da hemofilia A e B.

Chowdary diz que agora está procurando um novo desafio, já que a cura da hemofilia "será uma realidade para a maioria dos adultos nos próximos um a três anos".

aplicativo central das apostas Mas ainda há perguntas que precisam ser respondidas:

Clive Smith, presidente da Haemophilia Society, ONGaplicativo central das apostasapoio a hemofílicos, diz: "Esses dados iniciais são promissores, mas continuamos a monitorar os testesaplicativo central das apostasterapia genéticaaplicativo central das apostasperto e com cautela, como acontece com todos os novos tratamentos".

"Se eles se mostrarem seguros e eficazes, o NICE [Instituto Nacionalaplicativo central das apostasExcelênciaaplicativo central das apostasSaúde e Cuidados] e o NHS [sistema britânico públicoaplicativo central das apostassaúde] devem trabalhar juntos para disponibilizar esses tratamentos inovadores".

- Texto originalmente publicadoaplicativo central das apostashttp://vesser.net/geral-62249613

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