A controvérsiatorno do remédio mais caro do mundo:

O remédio famoso por ser o mais caro do mundo já causou maisuma polêmicaseus pouco maisdois meses no mercado.

O Zolgensma é um tratamento para crianças com atrofia muscular espinhal (AME), uma doençaorigem genética que impede o desenvolvimento adequado dos músculos e que, naversão mais grave, costuma causar a morte antes dos dois anosidade.

Apesarnão ter cura, existem medicamentos que ajudam a neutralizar seus efeitos e, dentre eles, o mais revolucionário é o Zolgensma. O inconveniente, e motivo da primeira controvérsia que ele protagonizou, é seu preço: US$ 2,1 milhões (cercaR$ 8,3 milhões).

Essa cifra milionária é o dobro do preço do que era considerado até então o remédio mais caro do mundo, antes do lançamento do Zolgensma: o Luxturna, uma droga que custa US$ 850 mil (R$ 3,3 milhões) e trata a cegueira causada por uma doença hereditária rara.

Embora o Zolgensma tenha trazido esperança a muitos pais, a notíciaseu preço provocou uma ondacríticas à empresa farmacêutica dona da patente, a Novartis.

A multinacional suíça está mais uma vez no olho do furacão.

Por quê? Porque a Food and Drug Administration (FDA) - a agência reguladora que autoriza a vendadrogas nos Estados Unidos - acabadescobrir que a Novartis não foi totalmente honestaseu pedidolicença para vender este tratamento.

A empresa admitiuresponsabilidade na quarta-feira (07) e agora enfrenta a possibilidadesanções penais.

Uma doença cruel

Aqueles que nascem com AME têm baixos níveis da proteína que possibilita os movimetnos, a SMN.

O cérebro precisa dela para ser capazenviar ordens para os músculos através dos nervos que descem pela medula.

A AME pode serquatro tipos e se manifesta principalmente na infância. O tipo 1 é o mais agressivo, e é muito raro que crianças que sofrem dele completem 2 anosidade.

Os pacientes com os tipos 2 e 3 também têm uma expectativavida reduzida, pois não conseguem movimentar bem ou completamente os músculos e eles atrofiam.

Os do tipo 4 podem atingir a idade adulta.

Medicamentos dedicados a esses pacientes concentram-seaumentar o nível das proteínas que permitem o movimento.

O Zolgensma, por outro lado, é um tratamento genético que busca reparar genes para que eles sejam capazesproduzir essas proteínasquantidades normais.

Ele foi testadocrianças com menosdois anosidade e, dois anos depois, todos aqueles que o receberamaltas doses ainda estavam vivos e sem a necessidadeajuda para respirar,acordo com o jornal inglês Financial Times.

Três a cada quatro podiam ficar sentados por pelo menos 30 segundos sem qualquer apoio e havia até dois menores que puderam se levantar e caminhar sozinhos.

Dados manipulados

A Novartis sempre repetiu que trabalha com governos e companhiasseguro médico para que cubram os custos e possam negociar pagamentos parcelados.

Além disso, a empresa considera que aqueles US$ 2,1 milhões a serem pagos para aplicar esta medicação intravenosa uma vez na vida estão abaixo do que custaria para tratar uma criança por anos com outras drogas cujos preços geralmente passam dos seis dígitos e que não os libertamoutros cuidados caros e permanentes, como a ventilação mecânica.

A nova controvérsia, no entanto, não é econômica, mas ética, pois giratorno dos dados apresentados para obter a licença.

Segundo a FDA, quando o Zolgensma começou a ser testadoanimais, os estudos produziram resultados que foram manipulados.

Embora o medicamento tenha sido desenvolvida pela AveXis, a empresabiotecnologia foi adquirida pela Novartis no ano passado e a FDA diz que, jámarço, a multinacional sabia da manipulaçãodados.

"Tomamos a decisãocontinuar com nossa pesquisaqualidade antesinformar a FDA e outras autoridades regulatórias para fornecer a melhor informação e análise técnica, algo que fizemos28junho depoisconcluí-las", disse o executivo-chefe da Novartis, Vasant Narasimhan, nesta semana.

Segundo Narasimhan,intenção não era evitar obstáculos no processoobtenção da licença para o mercado americano. A empresa diz que já está providenciando a "saída" dos cientistas que participaram da manipulação.

O processoelaboração do Zolgensma não tem sido o mesmo desde que foi inventado e a manipulaçãodados foi realizada ao comparar a versão atual com uma anterior.

A FDA não acredita que este incidente tenha comprometido a segurança dos testes que foram feitoshumanos, por isso não removerá o Zolgensma do mercado.

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