Terapia genética cura crianças impedidasdenise betandar e falar:denise bet

denise bet Médicos italianos anunciaram a curadenise betuma doença que tira a capacidade das criançasdenise betandar e falar. O estudo, anunciado na publicação científica Science denise bet , usou uma técnica pioneiradenise betterapia genética para corrigir erros no DNA.

Três pacientes que participaram do estudo já estão indo para a escola.

Um segundo estudo, publicado ao mesmo tempo, mostrou que uma terapia semelhante pode reverter uma doença genética grave que afeta o sistema imunológico.

Pesquisadoresdenise betterapia genética dizem que o resultado dos estudos é "realmente emocionante".

Ambas as doenças são causadas por erros no código genético do paciente – responsável pelo crescimento e funcionamento do corpo.

Os bebês que nascem com leucodistrofia metacromática parecem saudáveis, mas seu desenvolvimento começa a regredir entre um e dois anosdenise betidade, pois partedenise betseu cérebro é destruído.

A Síndromedenise betWiskott-Aldrich resulta num sistema imunológico deficiente. Ela torna os pacientes mais suscetíveis a infecções, cânceres, e o próprio sistema imunológico também pode atacar outras partes do corpo.

Células infectadas

A técnica desenvolvida pela equipedenise betpesquisadores do Instituto Científico San Raffaele,denise betMilão, na Itália, usou um vírus geneticamente modificado para corrigir as mutações prejudiciais nos genes dos pacientes.

Células-tronco são retiradas do paciente e o vírus é usado para "infectar" as células com pequenos fragmentosdenise betDNA que contêm as instruções corretas. Estas são, então, colocadasdenise betvolta no paciente.

Três criançasdenise betfamílias com históricodenise betleucodistrofia metacromática foram escolhidas para o tratamento, mas antes quedenise betfunção cerebral começasse a degenerar.

Alessandra Biffi, uma das médicas envolvidas no estudo, disse à BBC: "O resultado foi muito positivo, todos estão bem, e vivendo uma vida normal numa idadedenise betque seus irmãos eram incapazesdenise betfalar. É um resultado que nos deixa muito felizes".

Biffi disse que todos os tratamentos tiveram efeitos colaterais, e que os pacientes precisaram ser acompanhados por mais tempo. Mas as evidências sugerem, até agora, que o tratamento é seguro.

'Nova era'

A terapia genética é um campo que prometeu muito mais do que já ofereceu e tem sido dificultada por várias preocupações relacionadas a segurança. A primeira terapia genética na Europa só foi aprovadadenise bet2012.

Biffi disse que lições foram aprendidas a partirdenise betfalhas anteriores: "A terapia genética pode ser melhorada. Podemos estar vivendo uma nova era, onde podemos conseguir fazer mais do que fizemos no passado."

No outro estudo, publicado simultaneamente na revista Science, sintomas como infecções e eczema haviam diminuído nos três pacientes tratados.