A terapia genética que pode reverter uma dolorosa doença e transformar a medicina:bonus sem deposito casino online

O que é porfiria?

Existem vários tiposbonus sem deposito casino onlineporfiria, mas todos são causados pelo fatobonus sem deposito casino onlineo corpo não conseguir produzir o suficientebonus sem deposito casino onlineuma substância chamada heme.

O heme é um componente-chave da hemoglobina, proteína presente nos glóbulos vermelhos, que transportam oxigênio pelo corpo.

Problemas no processobonus sem deposito casino onlinefabricação do heme no corpo podem levar a um acúmulobonus sem deposito casino onlineproteínas tóxicas e causar crisesbonus sem deposito casino onlinedor. Em outras porfirias, as proteínas podem levar a problemasbonus sem deposito casino onlinepele.

Quão grave é a porfiria?

Sue Burrell,bonus sem deposito casino onlineNorfolk, na Inglaterra, tem porfiria e suportou dores que poucos imaginam ser possível ter. Ela precisava tomar analgésicos opióides fortes todos os dias.

Durante um período, ela teve crises graves a cada duas semanas e necessitavabonus sem deposito casino onlineatendimento hospitalar. Mesmo assim, a morfina não sanoubonus sem deposito casino onlinedor.

Ela disse à BBC que era pior que um parto: "É tão intenso, tão forte, que afeta suas pernas, suas costas e se espalha por todo o corpo. É realmente insuportável".

Sua irmã foi afetada ainda mais gravemente e ficou completamente paralisada no hospital por dois anos.

O novo tratamento funcionou?

Sue foi um dos pacientes dos testes clínicos e, agora, está tomando o medicamento contra a porfiria. Ela diz que não usa mais analgésicos e quebonus sem deposito casino onlinevida mudou. "Tive dor por dez anos, não esperava que isso acabasse."

Uma pesquisa feita com 94 pessoasbonus sem deposito casino online18 países foi apresentado no Congresso Internacional do Fígado,bonus sem deposito casino onlineViena, na Áustria. O novo tratamento reduziu o númerobonus sem deposito casino onlinecrises gravesbonus sem deposito casino online74%.

E metade dos pacientes ficaram completamente livres das crises que exigiam tratamento hospitalar,bonus sem deposito casino onlinecomparação com 16% dos que passaram por uma simulação do tratamento. Uma pessoa abandonou o estudo devido a efeitos colaterais.

Como o tratamento funciona?

O tratamento usa uma abordagem chamada silenciamentobonus sem deposito casino onlinegenes.

Um gene é uma parte parte do DNA que contém um manualbonus sem deposito casino onlineinstruções para a produçãobonus sem deposito casino onlineproteínas, como hormônios, enzimas ou outros materiais brutos.

Mas nosso DNA fica trancado dentro do núcleobonus sem deposito casino onlineuma célula e mantido isolado das fábricasbonus sem deposito casino onlineproteína da célula. Então, nossos corpos usam um pequeno código genético, chamado RNA mensageiro, para preencher a lacuna e transportar estas instruções.

A droga chamada givosiran mata esse mensageirobonus sem deposito casino onlineum processo conhecido como interferênciabonus sem deposito casino onlineRNA.

Na porfiria aguda intermitente, isso reduz os níveisbonus sem deposito casino onlineuma enzima envolvida na produçãobonus sem deposito casino onlineheme e previne o acúmulobonus sem deposito casino onlineproteínas tóxicas.

Isso poderia ser usado para tratar outras doenças?

David Rees, professor do King's College London, na Inglaterra, tratou pacientes que participaram do estudo. "Este é um tratamento realmente importante - é inovador. A porfiria é uma das primeiras condições contra a qual ele foi usado com sucesso", disse Rees.

"Estou genuinamente surpreso com o quão bem funciona para esta condição e acho que dá muita esperança para o futuro."

Potencialmente, a abordagem pode vir a ser aplicada a outras condições, mas ainda é cedo para afirmar isso com certeza.

O silenciamentobonus sem deposito casino onlinegenes tem sido aplicado para tratar uma doença genética que causa danos aos nervos e a Food and Drug Administration, um órgão equivalente à Anvisa nos Estados Unidos, disse que estes medicamentos "têm o potencialbonus sem deposito casino onlinetransformar a medicina".

Uma abordagem semelhante também está sendo investigada para a doençabonus sem deposito casino onlineHuntington, que é causada por uma proteína tóxica que mata as células do cérebro. Os pesquisadores também estão investigando isso como alternativa às estatinas para reduzir níveisbonus sem deposito casino onlinecolesterol.

Barry Greene, presidente da empresa farmacêutica Alnylam, que desenvolveu a givosiran, disse à BBC que as últimas descobertas "prenunciam uma nova classebonus sem deposito casino onlinemedicamentos".

Qual foi a reação da comunidade científica?

O campobonus sem deposito casino onlinesilenciamentobonus sem deposito casino onlinegenes existe há muito tempo. O Prêmio Nobelbonus sem deposito casino onlineFisiologia ou Medicinabonus sem deposito casino online2006 foi para os pesquisadores que descobriram a interferênciabonus sem deposito casino onlineRNA, que ocorre naturalmentebonus sem deposito casino onlinenossas células.

Mas esta área está atingindo um estágiobonus sem deposito casino onlinepode ser usada para ajudar alguns pacientes.

"Fico entusiasmada com isso, porque se concentrar no RNA mensageiro permite fazer um ajuste fino das proteínas envolvidasbonus sem deposito casino onlinecertas doenças", diz Alena Pance, do Instituto Wellcome Sanger, dedicado a pesquisas genéticas.

"Portanto, talvez pela primeira vez, seja possível oferecer uma formabonus sem deposito casino onlinecontrolar essas doençasbonus sem deposito casino onlinemaneira muito precisa. Há doenças para as quais é muito difícil encontrar tratamento e, com essa tecnologia, isso agora pode ser possívelbonus sem deposito casino onlineresolver."

É como uma terapia genética?

Mais ou menos. A terapia genética altera permanentemente a cópia das instruções genéticas no DNA.

Isso pode ser benéfico, porque significa que você precisabonus sem deposito casino onlinetratamento apenas uma vez, mas pode ser mais arriscado. Se algo der errado, como editar acidentalmente a parte errada do código genético, isso não poderá ser desfeito.

O silenciamentobonus sem deposito casino onlinegenes deixa o DNA original intacto ao ter como alvo as instruções que ele envia à célula. A desvantagem é que você precisa continuar fazendo o tratamento para que a terapia funcione.

As duas abordagens provavelmente terão um papel contra diferentes doenças.

A terapia genética tem maior potencial contra doenças como a distrofia muscularbonus sem deposito casino onlineDuchenne, caracterizada pela ausênciabonus sem deposito casino onlineuma proteína vital para manter os músculos saudáveis.

O silenciamentobonus sem deposito casino onlinegenes tem mais potencial quando os níveisbonus sem deposito casino onlineuma proteína afetam o cursobonus sem deposito casino onlineuma doença.

Alguém será capazbonus sem deposito casino onlinepagar pelo tratamento?

Essa é a perguntabonus sem deposito casino onlineum milhãobonus sem deposito casino onlinedólares, quase literalmente.

Até agora, os medicamentos genéticos têm sido caros. O custobonus sem deposito casino onlineuma terapia genética recente para uma forma rarabonus sem deposito casino onlinecegueira foi estimadobonus sem deposito casino onlineUS$ 850 mil (R$ 3,3 milhões).

Quanto custarão as injeções mensaisbonus sem deposito casino onlinegivosiran ainda é algo desconhecido. A esperança é que, à medida que este campo se desenvolva, os custos caiam.

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