A terapia genética que pode reverter uma dolorosa doença e transformar a medicina:fundo de investimento em apostas desportivas

O que é porfiria?

Existem vários tiposfundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasporfiria, mas todos são causados pelo fatofundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivaso corpo não conseguir produzir o suficientefundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasuma substância chamada heme.

O heme é um componente-chave da hemoglobina, proteína presente nos glóbulos vermelhos, que transportam oxigênio pelo corpo.

Problemas no processofundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasfabricação do heme no corpo podem levar a um acúmulofundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasproteínas tóxicas e causar crisesfundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasdor. Em outras porfirias, as proteínas podem levar a problemasfundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivaspele.

Quão grave é a porfiria?

Sue Burrell,fundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasNorfolk, na Inglaterra, tem porfiria e suportou dores que poucos imaginam ser possível ter. Ela precisava tomar analgésicos opióides fortes todos os dias.

Durante um período, ela teve crises graves a cada duas semanas e necessitavafundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasatendimento hospitalar. Mesmo assim, a morfina não sanoufundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasdor.

Ela disse à BBC que era pior que um parto: "É tão intenso, tão forte, que afeta suas pernas, suas costas e se espalha por todo o corpo. É realmente insuportável".

Sua irmã foi afetada ainda mais gravemente e ficou completamente paralisada no hospital por dois anos.

O novo tratamento funcionou?

Sue foi um dos pacientes dos testes clínicos e, agora, está tomando o medicamento contra a porfiria. Ela diz que não usa mais analgésicos e quefundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasvida mudou. "Tive dor por dez anos, não esperava que isso acabasse."

Uma pesquisa feita com 94 pessoasfundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivas18 países foi apresentado no Congresso Internacional do Fígado,fundo de investimento em apostas desportivasViena, na Áustria. O novo tratamento reduziu o númerofundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivascrises gravesfundo de investimento em apostas desportivas74%.

E metade dos pacientes ficaram completamente livres das crises que exigiam tratamento hospitalar,fundo de investimento em apostas desportivascomparação com 16% dos que passaram por uma simulação do tratamento. Uma pessoa abandonou o estudo devido a efeitos colaterais.

Como o tratamento funciona?

O tratamento usa uma abordagem chamada silenciamentofundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasgenes.

Um gene é uma parte parte do DNA que contém um manualfundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasinstruções para a produçãofundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasproteínas, como hormônios, enzimas ou outros materiais brutos.

Mas nosso DNA fica trancado dentro do núcleofundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasuma célula e mantido isolado das fábricasfundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasproteína da célula. Então, nossos corpos usam um pequeno código genético, chamado RNA mensageiro, para preencher a lacuna e transportar estas instruções.

A droga chamada givosiran mata esse mensageirofundo de investimento em apostas desportivasum processo conhecido como interferênciafundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasRNA.

Na porfiria aguda intermitente, isso reduz os níveisfundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasuma enzima envolvida na produçãofundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasheme e previne o acúmulofundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasproteínas tóxicas.

Isso poderia ser usado para tratar outras doenças?

David Rees, professor do King's College London, na Inglaterra, tratou pacientes que participaram do estudo. "Este é um tratamento realmente importante - é inovador. A porfiria é uma das primeiras condições contra a qual ele foi usado com sucesso", disse Rees.

"Estou genuinamente surpreso com o quão bem funciona para esta condição e acho que dá muita esperança para o futuro."

Potencialmente, a abordagem pode vir a ser aplicada a outras condições, mas ainda é cedo para afirmar isso com certeza.

O silenciamentofundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasgenes tem sido aplicado para tratar uma doença genética que causa danos aos nervos e a Food and Drug Administration, um órgão equivalente à Anvisa nos Estados Unidos, disse que estes medicamentos "têm o potencialfundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivastransformar a medicina".

Uma abordagem semelhante também está sendo investigada para a doençafundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasHuntington, que é causada por uma proteína tóxica que mata as células do cérebro. Os pesquisadores também estão investigando isso como alternativa às estatinas para reduzir níveisfundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivascolesterol.

Barry Greene, presidente da empresa farmacêutica Alnylam, que desenvolveu a givosiran, disse à BBC que as últimas descobertas "prenunciam uma nova classefundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasmedicamentos".

Qual foi a reação da comunidade científica?

O campofundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivassilenciamentofundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasgenes existe há muito tempo. O Prêmio Nobelfundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasFisiologia ou Medicinafundo de investimento em apostas desportivas2006 foi para os pesquisadores que descobriram a interferênciafundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasRNA, que ocorre naturalmentefundo de investimento em apostas desportivasnossas células.

Mas esta área está atingindo um estágiofundo de investimento em apostas desportivaspode ser usada para ajudar alguns pacientes.

"Fico entusiasmada com isso, porque se concentrar no RNA mensageiro permite fazer um ajuste fino das proteínas envolvidasfundo de investimento em apostas desportivascertas doenças", diz Alena Pance, do Instituto Wellcome Sanger, dedicado a pesquisas genéticas.

"Portanto, talvez pela primeira vez, seja possível oferecer uma formafundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivascontrolar essas doençasfundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasmaneira muito precisa. Há doenças para as quais é muito difícil encontrar tratamento e, com essa tecnologia, isso agora pode ser possívelfundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasresolver."

É como uma terapia genética?

Mais ou menos. A terapia genética altera permanentemente a cópia das instruções genéticas no DNA.

Isso pode ser benéfico, porque significa que você precisafundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivastratamento apenas uma vez, mas pode ser mais arriscado. Se algo der errado, como editar acidentalmente a parte errada do código genético, isso não poderá ser desfeito.

O silenciamentofundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasgenes deixa o DNA original intacto ao ter como alvo as instruções que ele envia à célula. A desvantagem é que você precisa continuar fazendo o tratamento para que a terapia funcione.

As duas abordagens provavelmente terão um papel contra diferentes doenças.

A terapia genética tem maior potencial contra doenças como a distrofia muscularfundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasDuchenne, caracterizada pela ausênciafundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasuma proteína vital para manter os músculos saudáveis.

O silenciamentofundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasgenes tem mais potencial quando os níveisfundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasuma proteína afetam o cursofundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasuma doença.

Alguém será capazfundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivaspagar pelo tratamento?

Essa é a perguntafundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasum milhãofundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasdólares, quase literalmente.

Até agora, os medicamentos genéticos têm sido caros. O custofundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasuma terapia genética recente para uma forma rarafundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivascegueira foi estimadofundo de investimento em apostas desportivasUS$ 850 mil (R$ 3,3 milhões).

Quanto custarão as injeções mensaisfundo de investimentofundo de investimento em apostas desportivasapostas desportivasgivosiran ainda é algo desconhecido. A esperança é que, à medida que este campo se desenvolva, os custos caiam.

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