Cientistas dizem ter feito a maior descobertabwin 365 com50 anos contra doenças degenerativas:bwin 365 com
Huntington é uma das doenças mais devastadoras. Alguns pacientes a descrevem como Parkinson, Alzheimer e doença do neurônio motor todas juntas.
Peter Allen, 51 anos, está nos estágios iniciais do Huntington e fez parte dos experimentos: "Você pode ficarbwin 365 comum estado praticamente vegetativo, é um fim horrível".
A doença afeta famílias. Peter viubwin 365 commãe Stephanie, seu tio Keith ebwin 365 comvó Olive morrerem dessa forma.
Testes médicos mostraram quebwin 365 comirmã Sandy e seu irmão Frank também vão desenvolver a doença.
Os três irmãos têm oito filhos - todos jovens adultos, cada um com 50%bwin 365 comchancebwin 365 comter Huntington.
Cada vez pior
A mortebwin 365 comcélulas cerebrais na doençabwin 365 comHuntington faz com que os pacientes entrembwin 365 comum declínio permanente, afetando seu movimento, comportamento, memória e capacidadebwin 365 compensar com clareza.
Peter,bwin 365 comEssex, Reino Unido, falou: "É muito difícil ter essa coisa degenerativa dentrobwin 365 comvocê. Você sabe que o seu dia foi melhor do que o próximo será". O malbwin 365 comHuntington é provocado por um errobwin 365 comuma seçãobwin 365 comDNA chamada gene huntingtina e geralmente afeta as pessoas no auge da vida adulta - entre os 30 e os 40 anos.
Cercabwin 365 com8,5 mil pessoas no Reino Unido tem Huntingon e outras 25 mil vão desenvolver a doença quando ficarem mais velhos. Pacientes morrem 10 ou 20 anos depois do início dos sintomas.
Normalmente, esse gene contém as instruções para fabricaçãobwin 365 comuma proteína, também chamadabwin 365 comhuntingtina, que é vital para o desenvolvimento do cérebro.
Mas um erro genético corrompe a proteína huntingtina e a transformabwin 365 comuma assassinabwin 365 comcélulas cerebrais.
O tratamento é destinado a silenciar esse gene.
Nos experimentos, 46 pacientes tiveram o medicamento injetado no líquido que banha o cérebro e a medula espinhal.
O procedimento foi realizado pelo Centro Neurológico Experimental Leonard Wolfson, no Hospital Nacionalbwin 365 comNeurologia e Neurocirurgiabwin 365 comLondres.
Os médicos não sabiam o que poderia ocorrer. Um receio era que a injeção da droga pudesse provocar uma meningite fatal.
Mas o primeiro testebwin 365 comhumanos demonstrou que a droga era segura, bem tolerada por pacientes, e que reduzir significativamente os níveisbwin 365 comhuntingtina no cérebro.
A professora Sarah Tabrizi, a pesquisadora chefe e diretora do Centrobwin 365 comDoençabwin 365 comHuntington na University College London, disse para a BBC: "Eu tenho visto pacientes por cercabwin 365 com20 anos, e vi muitos deles morrerem ao longo desse tempo".
"Pela primeira vez, nós temos o potencial, nós temos a esperança,bwin 365 comuma terapia que um dia pode retardar ou previnir a doençabwin 365 comHuntington. Ébwin 365 comimportância fundamental para pacientes e suas famílias".
Os médicos não estão chamando a novidadebwin 365 comcura. Eles ainda precisambwin 365 comdadosbwin 365 comlongo prazo para saber se a redução dos níveisbwin 365 comhuntingtina vai mudar o curso da doença.
As pesquisas com animais sugerem que sim. Algumas funções motoras até foram recuperadas nesses experimentos.
Peter, Sandy e Frank - bem como seus esposos Annie, Dermot e Hayley - sempre prometeram aos filhos que eles não precisavam se preocupar com Huntington, porque um dia haveria tratamento.
Peter falou para a BBC: "Eu sou a pessoa mais sortuda do mundo por estar aqui na iminênciabwin 365 comter algo assim. Com sorte, isso estará disponível para todos, para os meus irmãos e principalmente para as crianças".
Ele, juntamente com outros participantes do experimento, podem continuar a tomar a droga como parte da nova levabwin 365 comtestes. Eles vão verificar se a doença pode ser retardada e,bwin 365 comúltima instância, previnida, tratando os portadores da doençabwin 365 comHuntington antesbwin 365 comdesenvolvenrem quaisquer sintomas.
O professor John Hardy, vencedor do Breakthrough Prize por seu trabalho com Alzheimer, disse para a BBC: "Eu realmente acho que essa seja, potencialmente, a maior descoberta sobre doenças degenerativas nos últimos 50 anos".
"Parece exagero - ebwin 365 comum ano eu posso estar envergonhado por ter dito isso - mas é como nós nos sentimos nesse momento".
O pesquisador, que não participou desses estudos, diz que a mesma abordagem pode ser possívelbwin 365 comoutras doenças degenerativas que apresentam acúmulobwin 365 comproteínas tóxicas no cérebro.
A proteína sinucleína está relacionado ao Parkinson, enquanto o amilóide e o tau parecem ter um papel nas demências.
Professora Giovanna Mallucci, que discobriu o primeiro químico para previnir a mortebwin 365 comtecido cerebralbwin 365 comqualquer doença degenerativa, afirmou que o experimento foi um "tremendo passo adiante" para os pacientes e que agora existe um "cenário real para otimismo".
Mas Mallucci, que é diretora associada do Institutobwin 365 comPesquisa sobre a Demência da Universidadebwin 365 comCambridge, alertou que ainda há um grande caminho até que esse silenciamentobwin 365 comgene possa funcionarbwin 365 comoutras doenças degenerativas, "que são mais complexas e menos compreendidas".
"Mas o princípiobwin 365 comque um gene, qualquer gene afetando a progressão e suscetibilidade da doença, possa ser modificado dessa formabwin 365 comhumanos é muito empolgante e gera impulso e confiança na buscabwin 365 comfuturos tratamentos".
Os detalhes completos do experimento serão apresentados para os cientistas e publicados no ano que vem.
A terapia foi desenvolvida pela Ionis Pharmaceuticals, que disse que a droga extrapolou substancialmente as expectativas e que a licença foi vendida para a Roche.
