A terapia genética que pode reverter uma dolorosa doença e transformar a medicina:verifier coupon 1xbet

O que é porfiria?

Existem vários tiposverifier coupon 1xbetporfiria, mas todos são causados pelo fatoverifier coupon 1xbeto corpo não conseguir produzir o suficienteverifier coupon 1xbetuma substância chamada heme.

O heme é um componente-chave da hemoglobina, proteína presente nos glóbulos vermelhos, que transportam oxigênio pelo corpo.

Problemas no processoverifier coupon 1xbetfabricação do heme no corpo podem levar a um acúmuloverifier coupon 1xbetproteínas tóxicas e causar crisesverifier coupon 1xbetdor. Em outras porfirias, as proteínas podem levar a problemasverifier coupon 1xbetpele.

Quão grave é a porfiria?

Sue Burrell,verifier coupon 1xbetNorfolk, na Inglaterra, tem porfiria e suportou dores que poucos imaginam ser possível ter. Ela precisava tomar analgésicos opióides fortes todos os dias.

Durante um período, ela teve crises graves a cada duas semanas e necessitavaverifier coupon 1xbetatendimento hospitalar. Mesmo assim, a morfina não sanouverifier coupon 1xbetdor.

Ela disse à BBC que era pior que um parto: "É tão intenso, tão forte, que afeta suas pernas, suas costas e se espalha por todo o corpo. É realmente insuportável".

Sua irmã foi afetada ainda mais gravemente e ficou completamente paralisada no hospital por dois anos.

O novo tratamento funcionou?

Sue foi um dos pacientes dos testes clínicos e, agora, está tomando o medicamento contra a porfiria. Ela diz que não usa mais analgésicos e queverifier coupon 1xbetvida mudou. "Tive dor por dez anos, não esperava que isso acabasse."

Uma pesquisa feita com 94 pessoasverifier coupon 1xbet18 países foi apresentado no Congresso Internacional do Fígado,verifier coupon 1xbetViena, na Áustria. O novo tratamento reduziu o númeroverifier coupon 1xbetcrises gravesverifier coupon 1xbet74%.

E metade dos pacientes ficaram completamente livres das crises que exigiam tratamento hospitalar,verifier coupon 1xbetcomparação com 16% dos que passaram por uma simulação do tratamento. Uma pessoa abandonou o estudo devido a efeitos colaterais.

Como o tratamento funciona?

O tratamento usa uma abordagem chamada silenciamentoverifier coupon 1xbetgenes.

Um gene é uma parte parte do DNA que contém um manualverifier coupon 1xbetinstruções para a produçãoverifier coupon 1xbetproteínas, como hormônios, enzimas ou outros materiais brutos.

Mas nosso DNA fica trancado dentro do núcleoverifier coupon 1xbetuma célula e mantido isolado das fábricasverifier coupon 1xbetproteína da célula. Então, nossos corpos usam um pequeno código genético, chamado RNA mensageiro, para preencher a lacuna e transportar estas instruções.

A droga chamada givosiran mata esse mensageiroverifier coupon 1xbetum processo conhecido como interferênciaverifier coupon 1xbetRNA.

Na porfiria aguda intermitente, isso reduz os níveisverifier coupon 1xbetuma enzima envolvida na produçãoverifier coupon 1xbetheme e previne o acúmuloverifier coupon 1xbetproteínas tóxicas.

Isso poderia ser usado para tratar outras doenças?

David Rees, professor do King's College London, na Inglaterra, tratou pacientes que participaram do estudo. "Este é um tratamento realmente importante - é inovador. A porfiria é uma das primeiras condições contra a qual ele foi usado com sucesso", disse Rees.

"Estou genuinamente surpreso com o quão bem funciona para esta condição e acho que dá muita esperança para o futuro."

Potencialmente, a abordagem pode vir a ser aplicada a outras condições, mas ainda é cedo para afirmar isso com certeza.

O silenciamentoverifier coupon 1xbetgenes tem sido aplicado para tratar uma doença genética que causa danos aos nervos e a Food and Drug Administration, um órgão equivalente à Anvisa nos Estados Unidos, disse que estes medicamentos "têm o potencialverifier coupon 1xbettransformar a medicina".

Uma abordagem semelhante também está sendo investigada para a doençaverifier coupon 1xbetHuntington, que é causada por uma proteína tóxica que mata as células do cérebro. Os pesquisadores também estão investigando isso como alternativa às estatinas para reduzir níveisverifier coupon 1xbetcolesterol.

Barry Greene, presidente da empresa farmacêutica Alnylam, que desenvolveu a givosiran, disse à BBC que as últimas descobertas "prenunciam uma nova classeverifier coupon 1xbetmedicamentos".

Qual foi a reação da comunidade científica?

O campoverifier coupon 1xbetsilenciamentoverifier coupon 1xbetgenes existe há muito tempo. O Prêmio Nobelverifier coupon 1xbetFisiologia ou Medicinaverifier coupon 1xbet2006 foi para os pesquisadores que descobriram a interferênciaverifier coupon 1xbetRNA, que ocorre naturalmenteverifier coupon 1xbetnossas células.

Mas esta área está atingindo um estágioverifier coupon 1xbetpode ser usada para ajudar alguns pacientes.

"Fico entusiasmada com isso, porque se concentrar no RNA mensageiro permite fazer um ajuste fino das proteínas envolvidasverifier coupon 1xbetcertas doenças", diz Alena Pance, do Instituto Wellcome Sanger, dedicado a pesquisas genéticas.

"Portanto, talvez pela primeira vez, seja possível oferecer uma formaverifier coupon 1xbetcontrolar essas doençasverifier coupon 1xbetmaneira muito precisa. Há doenças para as quais é muito difícil encontrar tratamento e, com essa tecnologia, isso agora pode ser possívelverifier coupon 1xbetresolver."

É como uma terapia genética?

Mais ou menos. A terapia genética altera permanentemente a cópia das instruções genéticas no DNA.

Isso pode ser benéfico, porque significa que você precisaverifier coupon 1xbettratamento apenas uma vez, mas pode ser mais arriscado. Se algo der errado, como editar acidentalmente a parte errada do código genético, isso não poderá ser desfeito.

O silenciamentoverifier coupon 1xbetgenes deixa o DNA original intacto ao ter como alvo as instruções que ele envia à célula. A desvantagem é que você precisa continuar fazendo o tratamento para que a terapia funcione.

As duas abordagens provavelmente terão um papel contra diferentes doenças.

A terapia genética tem maior potencial contra doenças como a distrofia muscularverifier coupon 1xbetDuchenne, caracterizada pela ausênciaverifier coupon 1xbetuma proteína vital para manter os músculos saudáveis.

O silenciamentoverifier coupon 1xbetgenes tem mais potencial quando os níveisverifier coupon 1xbetuma proteína afetam o cursoverifier coupon 1xbetuma doença.

Alguém será capazverifier coupon 1xbetpagar pelo tratamento?

Essa é a perguntaverifier coupon 1xbetum milhãoverifier coupon 1xbetdólares, quase literalmente.

Até agora, os medicamentos genéticos têm sido caros. O custoverifier coupon 1xbetuma terapia genética recente para uma forma raraverifier coupon 1xbetcegueira foi estimadoverifier coupon 1xbetUS$ 850 mil (R$ 3,3 milhões).

Quanto custarão as injeções mensaisverifier coupon 1xbetgivosiran ainda é algo desconhecido. A esperança é que, à medida que este campo se desenvolva, os custos caiam.

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